新华社华盛顿12月3日电(记者 周舟)美国一家基因编辑公司近日宣布ღ✿✿,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验ღ✿✿,相关申请已被美国监管部门接受k8凯发天生赢家·一触即发ღ✿✿。ღ✿✿。
据悉ღ✿✿,在这一临床试验中天生赢家 一触即发ღ✿✿,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞凯发官方app下载ღ✿✿!凯发官方网站ღ✿✿。ღ✿✿,这是一种体细胞天生赢家 一触即发天生赢家 一触即发ღ✿✿,而非生殖细胞朝冈实岭ღ✿✿。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代朝冈实岭ღ✿✿,所以不涉及伦理道德问题朝冈实岭天生赢家 一触即发ღ✿✿。
这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发ღ✿✿。埃迪塔斯医药公司在声明中表示凯发官方appღ✿✿。ღ✿✿,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”ღ✿✿。
声明说天生赢家一触即发ღ✿✿,ღ✿✿,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请ღ✿✿,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者天生赢家 一触即发ღ✿✿。
利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变ღ✿✿,是儿童先天性失明的最常见原因朝冈实岭ღ✿✿,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病ღ✿✿。其中天生赢家 一触即发ღ✿✿,10型是最常见的类型ღ✿✿,占该遗传病患者总数的20%至30%朝冈实岭ღ✿✿。目前ღ✿✿,利伯先天性黑朦尚无有效疗法凯发·K8下载ღ✿✿,ღ✿✿。
按计划ღ✿✿,此项临床试验将招募10至20名患者凯发娱发K8ღ✿✿,ღ✿✿,检验EDIT-101疗法的安全性朝冈实岭天生赢家 一触即发ღ✿✿、耐受性和有效性凯发在线下载ღ✿✿,ღ✿✿。